- Designación en pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) resistentes o intolerantes a tratamientos anteriores basada en datos positivos del ensayo pivotal de fase III ASCEMBL que evalúa asciminib, un tratamiento en investigación dirigido específicamente a la bolsa de miristoilo ABL (STAMP)
- A pesar de los avances en la atención de la LMC, muchos pacientes corren el riesgo de progresión de la enfermedad y la terapia secuencial de inhibidores de la tirosina quinasa puede estar asociada con una mayor resistencia e intolerancia
- La designación de Terapia Avanzada se otorga a los medicamentos que se evalúan para afecciones graves donde la evidencia clínica temprana indica el potencial de una mejora sustancial con respecto a la terapia disponible
- El asciminib está en desarrollo en múltiples líneas de tratamiento de la CML; primera presentación regulatoria en pacientes pretratados anticipada en la primera mitad de 2021 bajo el programa de Revisión de Oncología en Tiempo Real de la FDA de EE. UU. Novartis anunció hoy que asciminib, un novedoso tratamiento en investigación dirigido específicamente a la bolsa de miristoilo ABL (STAMP), recibió la designación de Terapia Avanzada (BTD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide crónica con cromosoma Filadelfia positivo (LMC Ph +) en fase crónica (PC), previamente tratados con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (TKI). Asciminib también recibió BTD para el tratamiento de pacientes adultos con LMC Ph + en PC que alberga la mutación T315I.A pesar de los tremendos avances en el tratamiento de la leucemia mieloide crónica durante las últimas décadas, algunos de estos pacientes pretratados luchan por cumplir los objetivos del tratamiento debido a la resistencia y la intolerancia
Con pocas opciones de tratamiento restantes, los pacientes en líneas de atención posteriores pueden estar en riesgo de progresión Estas designaciones de la FDA, que pueden permitir un desarrollo y una revisión acelerados de asciminib, se basaron en:- El pivotal, el juicio ASCEMBL Fase III, donde asciminib se comparó con) otro inhibidor en pacientes con Ph + CML en CP previamente tratados con dos o más TKIs
- Un ensayo de fase I que incluyó pacientes con LMC Ph +, algunos de los cuales portaban la mutación T315I
Asciminib (ABL001) es un tratamiento en investigación dirigido específicamente a la bolsa de miristoilo ABL (STAMP) Como inhibidor de STAMP, asciminib se está estudiando en pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) que experimentan resistencia o intolerancia a dos o más inhibidores de la tirosina quinasa (TKI), y en varios ensayos clínicos con la esperanza de ayudar a los pacientes en múltiples líneas de tratamiento de CML Acerca de ASCEMBL
ASCEMBL es el primer ensayo clínico cabeza a cabeza en leucemia mieloide crónica que utiliza un inhibidor de tirosina quinasa (TKI) de segunda generación como comparador. Como estudio de fase III, multicéntrico, abierto y aleatorizado, ASCEMBL se diseñó para evaluar la superioridad en la tasa de respuesta molecular mayor a las 24 semanas del tratamiento de investigación oral asciminib (ABL001) frente a otro inhibidor en pacientes con LMC con cromosoma Filadelfia positivo en fase crónica tratados previamente con dos o más inhibidores de la tirosina quinasa Los pacientes con fracaso o intolerancia a la terapia con TKI administrada más recientemente se incluyeron en el ensayo